三百七十七章 变异的T细胞

唐氏综合征的研究在陈长安的主导下，稳步就班的进行着，前期的工作一切都还算顺利，毕竟前人已经走过一遍路了，模拟体外细胞的xist基因转入试验，成功性还是很高的。

就在陈长安忙着研究唐氏综合征的时候，他隔壁的实验室，云珩团队一直在进行的阻断艾滋病的研究，也获得了一阶段的成功。

并且，云珩他们项目组也遇到了一个和陈长安同样的难题。

怎么把一个突变的基因，完美的转入所有造血干细胞中？

云珩的项目组进行了多种尝试，包括并不限于利用锌指技术，转录，crispr-cas9等多种基因组编辑技术，但是都无法非常有效的一次性将所有干细胞都转入可以免疫艾滋病的基因。

这显然是一项很难攻克的问题。

在尝试了很多次都无果之后，云珩无奈的拿着报告找上了陈长安。

他也听陈长安说过他们治疗唐氏综合征的项目也是需要进行大范围的基因编辑，既然陈长安提出了这个课题，想必是有所倚仗。

当云珩找上门的时候，陈长安也刚好在进行基因编辑的模拟建模工作，研究中心新采购的超算是真滴好用，只需要输入一些代码和数据，超算就能真实的模拟出整个实验过程，对科研工作的效率提升简直了。

就是贵了点，一组超算就要几百万，十组超算花了大几千万，不过这个钱花的值！

见到云珩敲门走进超算室，陈长安笑着打招呼道：“云教授，你也要用超算？再等一会，我可能还要用半个小时。”

不过云珩却摇了摇头，“陈总，我有事找您，是关于我们项目组的问题。”

“哦？”陈长安坐回椅子上，伸手示意云珩坐下说。

“我们项目组在治疗艾滋病的研究中，已经取得了一阶段的成功。”

“我们已经成功将那种突变过的ccr

5基因，转入到了体外细胞中，并且实际效果很显著，艾滋病毒在接触到这种基因编辑后的细胞，根本无法与其相结合，可以有效阻止艾滋病毒的感染。”

艾滋病是一种能攻击人体免疫系统的病毒，它把人体免疫系统中最重要的cd4t淋巴细胞作为主要攻击目标，大

量破坏该细胞，使人体丧失免疫功能。

但是少数北欧人体内存在一种先天性的蛋白质受体基因突变，这种突变使得这些人体内的免疫细胞没有能够与艾滋病毒相结合的蛋白质受体。

也就是说，没有了蛋白质受体的免疫细胞就像披上了一件“隐身衣”，当艾滋病毒进入体内时，病毒找不到可以攻击的目标，于是无法侵入细胞内增殖自己，最终病毒就会被人体彻底清除干净。

拥有这种蛋白质受体基因突变的人，先天性的就免疫艾滋病细胞。

也是基于这个现象，当年华夏有两个疯狂的科学家，就试图利用基因编辑技术，人为的将这种基因嵌入到胚胎中，制造先天性免疫艾滋病的基因编辑婴儿。

在事情败露之后，不但被国际舆论谴责，还要被抓起来吃牢房。

不过云珩倒是没有要搞基因编辑婴儿的疯狂想法。

他详细的向陈长安解释道：“我们项目组有一个研究思路，如果我们将这种突变过的ccr

5基因，转入到艾滋病患者的造血干细胞中。”

“这样当造血干细胞分化出新的t淋巴细胞时，这些免疫细胞就会自带这种基因特型，原本潜伏在体内的艾滋病毒，将无法与新生的免疫细胞相结合，无法继续感染人体，那么病毒在失去攻击目标后，就自然会被人体清除掉！”

“艾滋病人就会被彻底治愈！”

“想法很可行啊，研究过程中出什么问题了？”陈长安赞同的点点头。

云珩提出的这个研究方向，理论上是没什么问题的，而且实施起来，也要比他治疗唐氏综合征的方案现实得多。

毕竟云珩只是想在造血干细胞中转入一个特殊基因，陈长安想要做的是将人体所有的细胞中都转入一个特殊基因，那个操作起来更简单，显然是一眼就能看出来。

而且云珩这个方案还有一个好处，就是他的这种基因编辑方案，是不涉及人类根本的遗传基因，这种基因突变只局限于造血干细胞中，人体的其他细胞中是没有这种基因突变的，遗传细胞自然也不会携带这种基因突变。

也就是说利用这种方法被治愈的艾滋病患者，就算之后生孩子了，孩子也不会携带这种基因突变，那么这就不

影响人类基因池，也不会影响人类基因的多样性。

这种一次性的治疗手段，显然是最符合目前医学伦理的方案，如果说一旦基因编辑涉及到遗传基因，会永久性的修改人类基因，那就触及红线了，不为容忍。

陈长安大胆的想要将唐氏儿的细胞基因中添入xist基因，其实就是改变了遗传物质，是会遗传到下一代的。

只不过他还有另外的准备和考虑。

现在的问题是云珩在实际研究中，出现了一些瓶颈。

云珩有些懊恼的向陈长安诉苦：“陈总，我们在体外细胞中已经试验过了，这种治疗方法确实是可行的，但是如何将突变过的ccr

5基因转入患者的造血干细胞内，或者如何引诱造血干细胞发生这种基因突变，现阶段我们无法做到。”

陈长安摸了摸下巴，陷入了沉思。

云珩确实提出了一个难题，艾滋病患者体内细胞中原本就存在未突变的ccr

5基因，如何将这些未突变的基因，换成突变了的基因，显然是一个大问题。

那位运气特别好的柏林病人之所以能后天拥有突变的ccr

5基因，那是因为他恰好还患有白血病，又恰好找到合适的骨髓捐献者，同时捐赠者又携带罕见的基因突变，能抵御艾滋病病毒的攻击。

在种种巧合之下，才运气好的治愈了艾滋病。

而且即便如此，他身体也会排斥捐献者的骨髓细胞，因此也需要长期甚至终生服用抗排斥药物，这与终身服用抗艾滋的药物并没有什么区别，等于是还没治好患者。

目前艾滋病抗病毒药物治疗十分成熟，艾滋病病人每天仅需服用一粒药物，便可以把病毒压制在极低的水平，延长寿命达

50

年以上。

治疗艾滋病的终极目标是让病人停止用药，这将减少每年大约12亿美元的抗艾药物需求，并且可以彻底遏制艾滋病的传播，这才是重点。

单单只是复制柏林病人这种治愈艾滋病的治疗方法，根本没意义，也不现实。

陈长安和云珩需要的是一个更好的，可以在不伤害病人，并且病人后续不再需要使用任何抗艾滋药物的情况下，将突变的ccr

5基因完美融入人体的方法！